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今年7月,一名HIV阳性男子成为第一个参与临床试验的志愿者,该试验旨在使用Crispr(一种基因编辑技术)将导致艾滋病的病毒从他的细胞中剪除。一个小时,他被连接到一个静脉输液袋上,该袋子将实验性治疗直接泵入他的血液中。一次性输液旨在将基因编辑工具带到该人的受感染细胞以清除病毒。

本月晚些时候,志愿者将停止服用他一直在服用的抗逆转录病毒药物,已将病毒保持在无法检测到的水平。然后,调查人员将等待12周,看看病毒是否会反弹。如果没有,他们会认为实验是成功的。

HIV病毒攻击体内称为CD4细胞的免疫细胞,并劫持它们的机器进行自我复制。但是一些感染 HIV 的细胞可能会处于休眠状态——有时会持续数年——并且不会主动产生新的病毒拷贝。这些所谓的宿主是治愈 HIV 的主要障碍。

艾滋病毒是一个难以对付的敌人,因为它能够将自己插入到我们自己的 DNA 中,而且它还能够在一个人生命的不同阶段变得沉默并重新激活。

虽然抗逆转录病毒药物可以阻止病毒复制并从血液中清除病毒,但它们无法到达这些宿主,因此人们必须在余生中每天服药,希望Crispr能彻底清除HIV。

Crispr正在其他几项研究中用于治疗由基因突变引起的少数疾病。在这些情况下,科学家们正在使用 Crispr 来编辑人们自己的细胞。但对于 HIV 试验,研究人员正在将基因编辑工具用于对抗病毒。Crispr 输液含有基因编辑分子,这些分子靶向 HIV 基因组中对病毒复制很重要的两个区域。该病毒只有在完全完整的情况下才能繁殖,因此 Crispr 通过切除基因组块来破坏该过程。

2019 年,坦普尔大学研究人员发现,使用 Crispr 删除这些区域可以消除大鼠和小鼠基因组中的 HIV。一年后,该方法可以安全地从带有 SIV(猴子版 HIV)的猕猴身上去除病毒 DNA。

这不是科学家们第一次尝试使用基因编辑来治愈艾滋病病毒感染者,但其他努力都集中在一种名为 CCR5 的基因中的保护性突变上。在 1990 年代,科学家们发现具有这种自然发生突变的人在接触它时不会感染 HIV。这种被称为 delta 32 的突变阻碍了病毒进入免疫细胞的能力。

截至 2022 年,已有两人在接受 CCR5 供体的骨髓移植后治愈了 HIV。被称为柏林病人和伦敦病人,他们都患有癌症并接受了移植来治疗他们的疾病。但这些移植对大多数人来说并不是一个可行的选择——它们的风险很高,而且携带 delta 32 突变的捐赠者很少。但今年早些时候,第三人在接受了一种涉及脐带血的新型移植手术后被宣布治愈了艾滋病毒。